兒童藥物研發中隨機對照臨床試驗（Randomized Controlled Trial, RCT）是一種采用隨機化分組方法并選擇合適對照設計的臨床試驗，在藥物臨床試驗中被普遍采用，作為評價藥物有效性的“金標準”。

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真實世界研究是通過收集真實世界環境中與患者有關的數據（真實世界數據），通過分析，獲得醫療產品的使用價值及潛在獲益或風險的臨床證據。

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在兒童中開展真實世界研究或開展傳統的隨機對照臨床試驗都具備一定的合理性和可行性，擇選哪種或兼而有之，以及各自應用的時機，取決于對具體疾病特征、目標治療人群特點、藥物性質、試驗條件等的深入了解與整體把握。應以確保滿足藥物有效性和安全性的評價要求為原則，盡可能節約兒童研究資源，兼顧數據質量與研究效率。基于目前認識，在兒童藥物研發中，真實世界研究與傳統的隨機對照臨床試驗的合理整合是較為適宜的策略，二者互為補充和支撐。

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例如，雖然嚴格控制試驗條件的隨機對照臨床試驗具有更高的研究效率，但是，在某些治療領域，兒童參與的隨機對照臨床試驗面臨入組困難、退出率高等實際問題，導致研究效率下降或無法提供充分研究信息。采用合理設計的真實世界研究，或者在傳統的隨機對照臨床試驗中納入真實世界研究的設計元素，是提高研究效率或擴充研究證據的可選方式。需要注意的是，在缺乏合理依據的情況下，真實世界研究不能完全替代傳統的隨機對照臨床試驗。