近日，國家藥監局藥審中心發布2020年第22號文——關于發布《真實世界研究支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則（試行）》（以下簡稱“指導原則”）通告。

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通告指出，考慮到我國兒童藥物研發及藥品注冊中的實際需要，幫助企業更好地理解指導原則在兒童藥物研發中的應用，在國家藥品監督管理局的部署下，藥審中心組織制定了指導原則。根據《國家藥監局綜合司關于印發藥品技術指導原則發布程序的通知》（藥監綜藥管〔2020〕9號）要求，經國家藥品監督管理局審核同意，現予發布，自發布之日起施行。

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本次指導原則指出，真實世界研究（RWS），作為新研究方法中的一種，已逐步用于支持兒童藥物的研發與審評，為新藥注冊、擴展兒童適應癥、完善兒童劑量方案等提供支持。這與此前發布的系列RWS政策一脈相承。

值得關注的是，早在今年1月7日，國家藥品監督管理局發布《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則（試行）》指出，利用真實世界證據是兒童藥物研發的一種策略。5月19日，CDE起草并發布《真實世界證據支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則》“征求意見稿”，再次引發行業對于真實世界證據支持兒童藥物研發的適用范圍的關注。

業內人士指出，CDE本次發布的指導原則回應了行業關切———介紹了現階段真實世界研究支持我國兒童藥物研發時的常見情形及關注點，并給出了案例及說明，相信這對于業界將有著非常重要的參考價值和指導意義。同時也看到，監管機構在藥物真實研究方面又邁出了堅實而重要的一步。