《以患者為中心的中藥新藥臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》

一、概述

以患者為中心的藥物研發(fā)理念正在被藥物研發(fā)各相關(guān)方重視并逐漸應(yīng)用于藥物研發(fā)中。中醫(yī)藥理論以整體觀為指導(dǎo)，以辨證思維來判斷疾病的變化、轉(zhuǎn)歸及預(yù)后，形成了中醫(yī)藥具有多途徑、多靶點(diǎn)、多層次的整體調(diào)節(jié)作用的療效特點(diǎn)，并側(cè)重從患者的癥狀體征、機(jī)體功能、生存質(zhì)量、治療滿意度等維度評(píng)價(jià)中藥療效，天然與“以患者為中心的藥物研發(fā)”理念相契合。因此，以患者為中心建立與中藥臨床實(shí)際相適應(yīng)，充分體現(xiàn)中醫(yī)藥作用特點(diǎn)和優(yōu)勢(shì)以及患者臨床獲益的中藥療效評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)和方法，如臨床結(jié)局評(píng)估（Clinical Outcome Assessment, COA），可以更好地解決中藥療效評(píng)價(jià)中部分存在的“削足適履”問題，也可以更好地反映中藥在診療實(shí)踐中發(fā)揮的實(shí)際作用特點(diǎn)。

本指導(dǎo)原則旨在闡明以患者為中心的中藥新藥研發(fā)的總體原則和關(guān)鍵問題，指導(dǎo)申請(qǐng)人基于患者需求挖掘符合當(dāng)前診療實(shí)際和中醫(yī)藥療效特點(diǎn)的臨床定位，在人用經(jīng)驗(yàn)研究及臨床試驗(yàn)中如何收集患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)，選擇、開發(fā)、應(yīng)用符合中醫(yī)藥特點(diǎn)的療效評(píng)價(jià)工具，綜合評(píng)估獲益與風(fēng)險(xiǎn)，助力“說明白、講清楚”中醫(yī)藥的療效，為開展以患者為中心的中藥新藥研發(fā)提供技術(shù)參考。

本指導(dǎo)原則提出的觀點(diǎn)及要求僅代表監(jiān)管部門當(dāng)前的認(rèn)識(shí)，隨著科學(xué)研究進(jìn)展和實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)的不斷積累，本指導(dǎo)原則相關(guān)內(nèi)容將不斷更新與完善。

二、適用范圍

本指導(dǎo)原則適用于在當(dāng)前診療實(shí)踐中具有中醫(yī)藥治療特點(diǎn)，存在廣泛的、尚未滿足的患者臨床需求且具有行業(yè)共識(shí)的中藥新藥研發(fā)。適用于在藥物研發(fā)程中考慮患者聲音，融入患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)（Patient Experience Data, PED），使用、改良或研發(fā)符合中醫(yī)藥療效特點(diǎn)的 COA 作為研究終點(diǎn)評(píng)價(jià)工具的決策過程。

三、將以患者為中心的理念貫穿于中藥新藥研發(fā)全過程

以患者為中心的理念可貫穿于中藥新藥研發(fā)全過程。在中藥新藥研發(fā)立項(xiàng)階段，通過調(diào)查傾聽患者的聲音，了解患者的實(shí)際臨床需求和最關(guān)心的健康問題；通過人用經(jīng)驗(yàn)信息等方式獲取可靠的患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)，確定獲益最大化的目標(biāo)人群，根據(jù)臨床定位選擇或開發(fā)符合中醫(yī)藥療效特點(diǎn)的 COA 為研究終點(diǎn)的評(píng)價(jià)工具，定義具有臨床意義的閾值，并對(duì)患者和研究者進(jìn)行 COA 工具的使用培訓(xùn)。在臨床研究實(shí)施階段，努力改善患者體驗(yàn)，減輕患者負(fù)擔(dān)，包括精準(zhǔn)的患者招募、充分的知情同意、方便患者的訪視和藥物送達(dá)、及時(shí)的安全性監(jiān)測(cè)和告知、必要的經(jīng)濟(jì)補(bǔ)償?shù)龋辉讷@益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估方面，納入患者對(duì)獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估的數(shù)據(jù)。在藥物上市后階段，不斷積累患者治療體驗(yàn)數(shù)據(jù)，包括真實(shí)世界診療環(huán)境下的患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)、患者調(diào)查所產(chǎn)生的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)與精神負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù)等。在整個(gè)研發(fā)周期中注重持續(xù)傾聽患者聲音、收集患者觀點(diǎn)，并據(jù)此對(duì)后續(xù)研究策略和計(jì)劃進(jìn)行動(dòng)態(tài)調(diào)整（如需要）。

四、收集患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)與發(fā)現(xiàn)中藥臨床價(jià)值優(yōu)勢(shì)和定位

中醫(yī)藥理論初步提示了中藥組方的功能主治，包括預(yù)期的目標(biāo)人群及治療作用。因此，在中藥新藥研發(fā)立項(xiàng)階段或人用經(jīng)驗(yàn)研究過程中，通過系統(tǒng)性收集可靠的患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)，重點(diǎn)從患者角度了解其在中醫(yī)藥治療過程中的核心需求，包括但不限于患者對(duì)疾病的感知、癥狀、機(jī)體功能與生存質(zhì)量等方面的影響以及對(duì)中醫(yī)藥療法的期望。明確患者在診療過程中最關(guān)心的問題，有助于判斷擬定的臨床定位是否與患者的治療需求和目標(biāo)相一致，是否符合臨床診療實(shí)際，以及是否能夠?yàn)榛颊邘慝@益。

（一）患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)的收集

患者是疾病狀態(tài)和藥物治療的直接感受者和體驗(yàn)者。患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)是指由患者、患者家屬、監(jiān)護(hù)人、看護(hù)者等自愿提供的，關(guān)于患者對(duì)疾病、狀態(tài)及相關(guān)治療的體驗(yàn)、觀點(diǎn)、需求和偏好等信息。

在中藥新藥研發(fā)及決策的全過程中，患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)應(yīng)被視為研發(fā)與實(shí)施的重要考慮因素，特別是在獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估體系中，應(yīng)充分納入患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)。這為開發(fā)符合患者需求的中藥新藥提供了科學(xué)依據(jù)，確保其研發(fā)和上市過程更加契合臨床實(shí)際需求，具備更高的臨床價(jià)值。準(zhǔn)確、全面、科學(xué)地收集患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)至關(guān)重要。數(shù)據(jù)來源主要有兩個(gè)方面，即醫(yī)療記錄或臨床研究數(shù)據(jù)和調(diào)查數(shù)據(jù)。前者主要反映患者的感受，包括病歷數(shù)據(jù)、患者登記數(shù)據(jù)、疾病自然史研究數(shù)據(jù)和臨床研究產(chǎn)生的 COA 數(shù)據(jù)；后者主要體現(xiàn)患者聲音，一般通過調(diào)查手段獲取，包括患者調(diào)查數(shù)據(jù)、患者核心組調(diào)查數(shù)據(jù)、患者的社會(huì)關(guān)系方（家屬、照護(hù)者、患者組織/社團(tuán)等）調(diào)查數(shù)據(jù)等，有時(shí)也可能需要了解臨床醫(yī)生的觀點(diǎn)，例如通過對(duì)醫(yī)生進(jìn)行診療現(xiàn)狀調(diào)查以了解現(xiàn)有治療未滿足的臨床需求。

根據(jù)研究目的確定數(shù)據(jù)收集對(duì)象，患者代表應(yīng)與目標(biāo)人群特征基本一致，如具備明確的診斷和辨證標(biāo)準(zhǔn)等；應(yīng)包括目標(biāo)適應(yīng)癥患者，特別是使用過或尚未使用目標(biāo)處方的患者，以充分反映不同臨床特征和治療反應(yīng)。應(yīng)確保收集的數(shù)據(jù)能夠代表真實(shí)的患者特征和治療需求。在以患者為中心的藥物研發(fā)過程中，如涉及特殊人群，應(yīng)重視該人群的患者聲音。如可通過定期與兒童及其監(jiān)護(hù)人進(jìn)行溝通，能夠更好地理解他們的需求和期望，從而為制定更符合兒童特征的研究方案提供寶貴的參考。患者數(shù)據(jù)收集的內(nèi)容包括：①疾病相關(guān)：疾病自然史（發(fā)病情況、臨床表現(xiàn)、疾病進(jìn)展和預(yù)后等）、疾病異質(zhì)性、疾病亞型、中醫(yī)證型等，患者最關(guān)注的癥狀或體征，生活質(zhì)量等；②現(xiàn)有治療手段相關(guān)：包括患者對(duì)于當(dāng)前西醫(yī)治療和中醫(yī)治療的可及性、安全性和有效性方面的局限性、依從性、偏好信息等，未滿足的臨床需求等；③患者對(duì)于中醫(yī)藥治療的預(yù)期獲益及可接受的風(fēng)險(xiǎn)：患者對(duì)風(fēng)險(xiǎn)（如藥物不良反應(yīng)）、治療不確定性（如是否能從治療中獲益）的接受程度以及對(duì)不同類型的治療方式和給藥方式的偏好性。

可根據(jù)不同數(shù)據(jù)來源采用相應(yīng)的數(shù)據(jù)收集方法。醫(yī)療記錄通常需要經(jīng)過數(shù)據(jù)治理然后錄入或?qū)霐?shù)據(jù)系統(tǒng)，形成規(guī)者的代理方、醫(yī)護(hù)人員等）進(jìn)行規(guī)范的培訓(xùn)是非常必要的。

（二）發(fā)現(xiàn)中藥臨床價(jià)值優(yōu)勢(shì)和定位

通過患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)的深入分析，能夠有效幫助確定臨床定位，發(fā)現(xiàn)患者在現(xiàn)有治療中未被滿足的需求，了解他們對(duì)癥狀緩解、功能改善及生活質(zhì)量提升的實(shí)際期望。同時(shí)，對(duì)數(shù)據(jù)的進(jìn)一步解析有助于評(píng)估中藥新藥在滿足這些需求中的作用和潛力。這種分析不僅能夠確保研發(fā)的新藥與患者需求相契合，還能為其臨床應(yīng)用提供重要的價(jià)值參考，幫助研發(fā)團(tuán)隊(duì)更精準(zhǔn)地確定藥物的主治病證和應(yīng)用場(chǎng)景。

五、符合中藥療效特點(diǎn)的臨床結(jié)局評(píng)價(jià)工具的應(yīng)用與開發(fā)

中醫(yī)藥具有多靶點(diǎn)綜合治療的獨(dú)特優(yōu)勢(shì)，因此，臨床研究中以反映中醫(yī)藥療效特點(diǎn)的 COA 為關(guān)鍵終點(diǎn)指標(biāo)，是以患者為中心的中藥臨床研發(fā)理念的重要體現(xiàn)。COA 可分為患者報(bào)告結(jié)局(patient-reported outcome，PRO)、醫(yī)生報(bào)告結(jié)局(clinician-reported outcome ， ClinRO) 、觀察者報(bào)告結(jié)局(observer-reported outcome，ObsRO)和功能結(jié)局(performance outcome，PerfO)四種。在中醫(yī)藥領(lǐng)域，PRO 量表是目前研究最多、使用最廣泛的 COA 工具。

關(guān)于 COA 工具的選擇，首選現(xiàn)有的、權(quán)威的、適用的COA 工具；如果認(rèn)為現(xiàn)有的 COA 工具尚存在一些缺陷，可開展研究對(duì)其改良，并將改良 COA 工具用于臨床研究；如果目前尚無針對(duì)擬開展臨床研究的 COA 工具或現(xiàn)有 COA 工具有重大缺陷，則需要研發(fā)一種新的 COA 工具。

（一）選擇已有的 COA 工具

應(yīng)根據(jù)目標(biāo)主治病證、人群特征、臨床研究設(shè)計(jì)、終點(diǎn)定位、臨床獲益概念（如患者的生存狀況、感覺/癥狀、功能）等，選擇已有的、權(quán)威的、經(jīng)過臨床驗(yàn)證的 COA 工具。所選的 COA 工具應(yīng)符合目標(biāo)人群，具有良好的度量性能（即足夠的信度、效度和反應(yīng)度），明確定義具有臨床意義的閾值，在使用時(shí)具有可行性且不涉及知識(shí)產(chǎn)權(quán)問題，有規(guī)范的相關(guān)文件（如使用手冊(cè)）或系統(tǒng)（如 eCOA 系統(tǒng)、相應(yīng)的 APP 等）。

（二）改良已有的 COA 工具

如果現(xiàn)有的 COA 工具尚存在一些缺陷，可以考慮對(duì)其進(jìn)行改良。以量表為例，改良內(nèi)容包括量表結(jié)構(gòu)的調(diào)整、維度和/或條目賦值的改變、修改條目的表述和/或應(yīng)答、條目的增加或減少。原則上，COA 工具的改良應(yīng)僅限于小范圍調(diào)整或變動(dòng)，如果調(diào)整或變動(dòng)范圍較大，則需要考慮其它更合適的 COA 工具或研發(fā)新的 COA 工具。改良后的 COA 工具需要得到臨床驗(yàn)證，其度量性能應(yīng)與原 COA 工具相當(dāng)方可應(yīng)用。此外，改良 COA 工具的適用人群和具有臨床意義的閾值是否會(huì)發(fā)生變化，是需要明確的。原研 COA 工具如果是外語(yǔ)，一般需要翻譯成中文才能使用。翻譯過程除了語(yǔ)言的準(zhǔn)確表達(dá)外，可能需要考慮文化調(diào)適等問題，此外，中文化后的版本也需要臨床驗(yàn)證，應(yīng)保證其度量性能與原研 COA 工具相當(dāng)方可應(yīng)用。具體可參見《患者報(bào)告結(jié)局在藥物臨床研究中應(yīng)用的指導(dǎo)原則（試行）》。

（三）開發(fā)新的 COA 工具

若針對(duì)擬開展的臨床研究尚無可用的 COA 工具或現(xiàn)有COA 工具存在重要缺陷，可考慮研發(fā)新的 COA 工具。仍以量表為例，其研發(fā)的過程為：根據(jù)研究目的定義目標(biāo)人群查閱文獻(xiàn)構(gòu)建概念性框架?建立條目池?通過訪談和Delphi 法等改進(jìn)概念性框架?形成量表測(cè)試版預(yù)調(diào)查?改進(jìn)量表測(cè)試版?第 1 輪正式測(cè)試?繼續(xù)改進(jìn)測(cè)試版?第 2（3…）輪正式測(cè)試（如需要，直至滿足對(duì)量表的度量性能要求）?形成正式版本。具體內(nèi)容可參見《患者報(bào)告結(jié)局在藥物臨床研究中應(yīng)用的指導(dǎo)原則（試行）》。鼓勵(lì)在開展的人用經(jīng)驗(yàn)研究中進(jìn)行 COA 工具的應(yīng)用和驗(yàn)證。

（四）COA 的應(yīng)用

應(yīng)根據(jù)已收集的患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)，結(jié)合研究目的、目標(biāo)主治病證的特點(diǎn)、中醫(yī)藥理論及臨床定位等因素綜合考慮 COA在關(guān)鍵臨床研究中的定位。COA 是否作為主要終點(diǎn)、共同主要終點(diǎn)、關(guān)鍵次要終點(diǎn)或探索性終點(diǎn)，取決于其在評(píng)估患者體驗(yàn)和治療效果中的重要性。一般而言，對(duì)于顯著影響患者的感受、功能、生存狀態(tài)的疾病，可選擇 COA 終點(diǎn)作為主要終點(diǎn)（單一、復(fù)合或共同主要終點(diǎn)）。當(dāng)研究藥物的療效采用患者生存時(shí)間等客觀指標(biāo)評(píng)價(jià)時(shí)，適用情形下可以將重要的 COA 終點(diǎn)與客觀指標(biāo)同時(shí)作為共同主要終點(diǎn)或復(fù)合終點(diǎn)。對(duì)于已建立實(shí)驗(yàn)室檢查或其他客觀指標(biāo)作為替代終點(diǎn)評(píng)價(jià)臨床療效的疾病，COA 數(shù)據(jù)可用于提供其他背景信息或支持性數(shù)據(jù)，全面評(píng)估臨床獲益。尤其是需要長(zhǎng)期使用的藥物，當(dāng)同類產(chǎn)品對(duì)客觀指標(biāo)的改善相似時(shí)，COA 可以為評(píng)估整體獲益提供更多依據(jù)。

1.COA 作為主要或關(guān)鍵次要指標(biāo)當(dāng) 

COA 作為關(guān)鍵臨床試驗(yàn)的主要終點(diǎn)時(shí)， 應(yīng)在研究方案中預(yù)先詳細(xì)定義，并說明理由及依據(jù)，例如，COA 如何反映患者的癥狀、功能或生活質(zhì)量的變化等。如果所采用的COA 工具鮮有應(yīng)用，方案中應(yīng)適當(dāng)介紹其背景，包括但不限于研發(fā)的背景和過程、臨床驗(yàn)證結(jié)果、臨床研究的應(yīng)用情況、度量性能指標(biāo)、計(jì)分規(guī)則（如適用）、如經(jīng)過翻譯環(huán)節(jié)需介紹研發(fā)過程和結(jié)果、數(shù)據(jù)采集方式（如使用 APP 等）、具有臨床意義的閾值等。如果所采用的 COA 工具屬常規(guī)應(yīng)用，例如，度量疼痛的單一條目 VAS 量表，不需要特別介紹。

當(dāng) COA 指標(biāo)作為主要終點(diǎn)之一或關(guān)鍵次要終點(diǎn)時(shí)，需要預(yù)先考慮多重性問題。與其他終點(diǎn)指標(biāo)一樣，COA 指標(biāo)的有效性結(jié)論需要同時(shí)具備臨床意義和統(tǒng)計(jì)意義的支持。在關(guān)鍵研究中應(yīng)用新研發(fā)的 COA 工具時(shí)，建議相關(guān)工具在早期臨床試驗(yàn)/人用經(jīng)驗(yàn)研究階段完成開發(fā)。如果早期臨床研究只進(jìn)行了初步驗(yàn)證，在關(guān)鍵臨床試驗(yàn)階段使用該工具并進(jìn)行最后驗(yàn)證，應(yīng)非常謹(jǐn)慎。不鼓勵(lì)在關(guān)鍵臨床試驗(yàn)階段對(duì)新研發(fā)的 COA 工具進(jìn)行初步驗(yàn)證。

2.COA 作為探索性指標(biāo)

當(dāng) COA 作為探索性指標(biāo)時(shí)，其主要作用是為關(guān)鍵臨床研究提供支持性數(shù)據(jù)或背景信息，幫助進(jìn)一步全面了解患者體驗(yàn)及療效，為未來的研究設(shè)計(jì)提供依據(jù)。在臨床研究的不同階段，新研發(fā)的 COA 工具作為探索性指標(biāo)均可以對(duì)其進(jìn)行初步的或最后的臨床驗(yàn)證。

六、以患者為中心的中藥新藥獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估

以患者為中心的中藥新藥獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估，應(yīng)基于系統(tǒng)的藥物臨床研究的有效性和安全性證據(jù)，關(guān)注能夠體現(xiàn)中醫(yī)藥臨床治療特點(diǎn)和優(yōu)勢(shì)的有臨床意義/上市價(jià)值的治療獲益，同時(shí)融入患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)，特別是 COA 數(shù)據(jù)，進(jìn)行綜合的獲益?風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估。

（一）使用 COA 的合理性與可靠性

需關(guān)注 COA 的臨床相關(guān)性、是否契合患者需求、獲益程度、是否有臨床意義等。COA 指標(biāo)如作為主要或關(guān)鍵次要終點(diǎn)，應(yīng)充分說明選擇的依據(jù)，并提供 COA 數(shù)據(jù)的采集方式和質(zhì)量控制、度量性能（如信度、效度和反應(yīng)度）、詳盡的分析及結(jié)果判讀。

（二）基于 COA 的臨床獲益考慮

臨床獲益是否具有臨床意義是以患者為中心的獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估的重要考量因素之一，即臨床獲益應(yīng)同時(shí)具備統(tǒng)計(jì)意義和臨床意義。在方案制定時(shí)，應(yīng)預(yù)先定義 COA 指標(biāo)的臨床意義閾值，或稱最小臨床意義差別(minimal clinically  important difference, MCID)，作為評(píng)價(jià)獲益的依據(jù)。

（三）COA 相關(guān)證據(jù)的重要程度

擬在確證性研究中應(yīng)用的新研發(fā)的 COA 工具要在早期研究階段完成驗(yàn)證。對(duì)于采用“三結(jié)合”研發(fā)路徑的中藥新藥，可在前瞻性人用經(jīng)驗(yàn)研究中對(duì)新研發(fā)的 COA 工具進(jìn)行驗(yàn)證。COA 擬作為關(guān)鍵性證據(jù)或關(guān)鍵性證據(jù)之一支持獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估時(shí)，應(yīng)事先在研究方案和統(tǒng)計(jì)分析計(jì)劃中明確，重視納入樣本的代表性、數(shù)據(jù)采集的規(guī)范性及數(shù)據(jù)的可靠性、完整性、真實(shí)性，并需要提前與審評(píng)機(jī)構(gòu)進(jìn)行溝通。

（四）獲益-風(fēng)險(xiǎn)的綜合評(píng)估

在以患者為中心對(duì)中藥新藥進(jìn)行綜合獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估時(shí)，如果藥物有明確的臨床獲益，且安全性特征良好、未發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重的安全性風(fēng)險(xiǎn)時(shí)，可判斷其獲益大于風(fēng)險(xiǎn)；當(dāng)藥物有明確的臨床獲益、但存在安全性風(fēng)險(xiǎn)時(shí)，需權(quán)衡獲益-風(fēng)險(xiǎn)比，考慮是否可通過合理的風(fēng)險(xiǎn)管理措施控制風(fēng)險(xiǎn)；當(dāng)藥物存在潛在的嚴(yán)重安全風(fēng)險(xiǎn)（如危及生命等）和/或可能的獲益有限時(shí)，或存在不確定性時(shí)，獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估會(huì)具挑戰(zhàn)性。對(duì)于后一種情況，符合特定目的且可靠的患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)（如 COA 數(shù)據(jù)），對(duì)評(píng)估藥物獲益-風(fēng)險(xiǎn)將有所助益。整體人群的獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估是對(duì)臨床試驗(yàn)受試者的整體評(píng)價(jià)；而亞組評(píng)估是針對(duì)部分患者亞組的評(píng)估。當(dāng)整體獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估與亞組評(píng)估之間存在不一致時(shí)，需要仔細(xì)權(quán)衡來自兩部分的支持性數(shù)據(jù)，亦可納入患者觀點(diǎn)。

七、溝通交流

以患者為中心的中藥新藥研發(fā)的溝通交流，除了常規(guī)的溝通交流外，特別關(guān)注以下關(guān)鍵問題的溝通：①全過程。針對(duì)不同研發(fā)階段所遇到的問題及時(shí)進(jìn)行溝通。②COA 的應(yīng)用。就應(yīng)COA 作為主要終點(diǎn)指標(biāo)或關(guān)鍵次要指標(biāo)的情形，評(píng)估 COA工具是否適用且有足夠的度量性能（如信度、效度和反應(yīng)度），以有效且可靠地反映中藥的治療特點(diǎn)和優(yōu)勢(shì)。③COA 數(shù)據(jù)的支持作用。評(píng)估 COA 數(shù)據(jù)是否能以一種準(zhǔn)確、可解釋的、不產(chǎn)生誤導(dǎo)性（即定義明確）的方式呈現(xiàn)。④患者參與。就如何獲取患者使用藥物治療的觀點(diǎn)、需求、治療偏好等信息并融入與中藥的研發(fā)中進(jìn)行探討。

來源：CDE

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