2017 年，原國家食品藥品監督管理總局發布《細胞治療產品研究與評價技術指導原則(試行)》，對按照藥品管理相關法律法規進行研發的細胞治療產品的技術要求進行了總體闡述。隨著干細胞技術的發展、認知的深入和經驗的積累，相關產品的技術要求亦隨之逐步修訂和完善。為進一步規范和指導干細胞產品的藥學研發和申報，促進干細胞產業發展，制定本技術指導原則。本指導原則是基于現有認識，對按照藥品進行研發的干細胞產品藥學研究的技術問題提供建議。此外，申請人/持有人亦可根據干細胞產品研發的實際情況，在符合藥物研發的規律并提供科學合理的依據的前提下，采用其他有效的方法和手段。

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人源干細胞產品藥學研究與評價技術主要為按照藥品管理相關法規進行研發和注冊申報的人源干細胞產品的上市申請階段的藥學研究提供技術指導。本指導原則中的“人源干細胞產品”是指起源于人的成體（干）細胞（adultstem cells，ASCs or adult cells）、人胚干細胞（embryonic stem cells,ESCs）

和誘導多能干細胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs），經過一系列涉及干細胞的體外操作，一般包括擴增、基因修飾、誘導分化、轉（分）化等，獲得的干細胞及其衍生細胞，加入制劑輔料，分裝至特定容器，并符合特定藥品放行標準，可直接應用,也可與組織工程材料組合應用于臨床的治療產品。其中，由于涉及人類細胞，生產用細胞需符合國家倫理方面的相關規定。

由于人源干細胞產品可能涉及多方面的技術要求，在參考本指導原則的同時，也可同時參考其他藥品、細胞治療、基因治療等方面的相關指導原則。本指導原則不涉及生殖細胞、造血干細胞移植等產品。

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干細胞具備自我更新和多向分化潛能。干細胞產品的細胞類型多樣，產品細胞本身具備體內生存、增殖和/或分化、細胞間相互作用等能力。干細胞產品的生產流程一般包括供者材料的獲取、運輸、接收，細胞系/庫建立與檢定，生產、檢驗、放行、儲存和運輸等環節。在干細胞產品的生產工藝設計與驗證、質量研究和控制、穩定性研究等研發過程中，應對以上各個環節的干細胞特性進行充分考慮。

干細胞產品應遵循藥物研發的一般規律。臨床試驗申請階段需滿足安全性的要求，樣品的制備應符合《藥品生產質量管理規范-臨床試驗用藥品附錄》的要求；臨床試驗期間繼續完善生產工藝和產品質量等相關研究；申請上市時提供支持產品安全、有效、質量可控的完整的研究數據。

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